Болезнь Александра поражает меньше одного человека на миллион — и до сих пор была неизлечима. В октябре 2026 FDA одобрило Zanvastro: препарат, который впервые бьёт по причине болезни, а не по её симптомам.
За каждым числом — десятилетия работы и тысячи семей, ждавших этого дня.
История началась со случайности в лаборатории — и закончилась одобрением FDA.
До препарата не было ничего. Болезнь почти невидима по масштабу. Но лекарство теперь покрывает всех.
Редкое нейродегенеративное расстройство, которое постепенно разрушает нервную систему. Симптомы могут проявиться в младенчестве, детстве или во взрослом возрасте.
Zanvastro не маскирует симптомы, а снижает производство белка, чьё накопление разрушает мозг.
Глиальный фибриллярный кислый белок — в норме поддерживает астроциты мозга и спинного мозга.
Аномальные отложения белка в астроцитах — отличительный признак болезни.
Короткие цепочки генетического материала, снижающие выработку именно GFAP.
Препарат вводится раз в три месяца, чтобы достичь центральной нервной системы.
От случайной мыши до лекарства — путь длиной в 30 лет.
Редкость часто ошибочно приравнивают к безнадёжности. Zanvastro это опровергает.
Тридцать лет работы, десятки имён — и одно сообщество пациентов, которое верило.
История Zanvastro — напоминание: даже самая редкая болезнь заслуживает лечения. Иногда прорыв требует лишь тридцати лет терпения и одной случайной мыши.
Больше инфографик →